Przejdź do treściZe świata medycyny · Badanie u ludzi — faza 1a
Badacze obserwowali uczestników wczesnego badania fazy 1a, którzy otrzymali jednorazową infuzję CTX310 — eksperymentalnej terapii CRISPR-Cas9 ukierunkowanej na gen ANGPTL3 w wątrobie. Po roku obniżenie białka ANGPTL3 oraz aterogennych lipidów nadal się utrzymywało, a w opublikowanym podsumowaniu nie odnotowano związanej z leczeniem toksyczności ograniczającej dawkę. To interesujące, bo taki kierunek mógłby kiedyś pomóc osobom z trudnymi do leczenia zaburzeniami lipidowymi. Ortopeda śledzący rozwój edycji genów powinien odróżniać zmianę biomarkera od korzyści dla pacjenta. Na razie jest to bardzo wczesny etap: nie wiadomo jeszcze, czy trwała edycja genu zmniejsza ryzyko zawału lub udaru ani jakie będzie jej bezpieczeństwo po wielu latach. CTX310 pozostaje terapią eksperymentalną.
Źródło: Laffin LJ i wsp. Durability of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3 with CTX310. New England Journal of Medicine. Publikacja online: 28 sierpnia 2026 r. DOI: 10.1056/NEJMc2609825. Sprawdzono: 15 września 2026 r. Zakres dostępu: publiczna strona i abstrakt NEJM oraz rekord PubMed; pełnego tekstu listu nie odczytywano.
← Więcej nowinek „Ze świata medycyny”
Opracowanie: Tomasz Poboży - ortopeda.